Britští lékaři v Sheffieldu tvrdí, že pacienti s roztroušenou sklerózou (RS) vykazují „pozoruhodné“ zlepšení po léčbě, která se obvykle používá u rakoviny.

Přibližně 20 pacientům byla transplantována kostní dřeň s použitím jejich vlastních kmenových buněk. Někteří pacienti, kteří byli ochrnutí, byli schopni opět chodit.

Prof. Basil Sharrack ze Sheffieldské královské nemocnice v Hallamshiru řekl: „Léčba, která může potenciálně zvrátit postižení, je opravdu velkým úspěchem.“

Přibližně 100 000 lidí ve Velké Británii trpí RS, nevyléčitelným neurologickým onemocněním. Většina pacientů je diagnostikována ve věku 20 a 30 let.

Nemoc způsobuje, že imunitní systém napadá výstelku nervů v mozku a míše.

Imunitní systém „restartován“

Léčba – známá jako autologní transplantace krvetvorných kmenových buněk (HSCT) – má za cíl zničit chybný imunitní systém pomocí chemoterapie.

Poté je znovu vybudován pomocí kmenových buněk získaných z pacientovy vlastní krve. Tyto buňky jsou v tak raném stádiu, že se u nich ještě nevyvinuly vady, které spouštějí RS.

Prof. John Snowden, konzultant hematologa v nemocnici Royal Hallamshire Hospital, řekl: „Imunitní systém je resetován nebo restartován zpět do časového bodu předtím, než vyvolal RS.“

V posledních třech letech bylo v Sheffieldu léčeno přibližně 20 pacientů s RS. Profesor Snowden dodal: „Je zřejmé, že se nám podařilo výrazně ovlivnit životy pacientů, což je potěšující.“

Multiplexní skleróza

Při RS dochází k poškození ochranné vrstvy obklopující nervová vlákna v mozku a míše – známé jako myelin. Imunitní systém mylně napadá myelin a způsobuje jeho zjizvení neboli sklerózu.

Poškozený myelin narušuje nervové signály – podobně jako zkrat způsobený roztřepeným elektrickým kabelem. Pokud se proces zánětu a jizvení neléčí, může nakonec tento stav způsobit trvalou neurodegeneraci.

Pořad BBC Panorama získal exkluzivní přístup k několika pacientům, kteří podstoupili transplantaci kmenových buněk.

Stevenu Storeymu byla RS diagnostikována v roce 2013 a během jednoho roku se z výkonného sportovce stal člověk, který potřebuje invalidní vozík a ztrácí cit ve velké části těla.

Řekl: „Od běhání maratonů jsem se dostal k tomu, že jsem potřeboval 24hodinovou akutní péči. V jednu chvíli jsem ani nedokázal udržet lžíci a nakrmit se.“

Během několika dní po transplantaci dokázal hýbat prsty na nohou a po čtyřech měsících se dokázal postavit bez pomoci.

Steven stále potřebuje invalidní vozík, ale je ohromen svým pokrokem: „Bylo to neuvěřitelné. Byl jsem na tom hrozně, ale teď můžu plavat a jezdit na kole a jsem odhodlaný chodit.“

Holly Drewry bylo pouhých 21 let, když jí byla diagnostikována RS, a její stav se zhoršil poté, co porodila dceru Islu.

Řekla: „Během několika měsíců jsem se zhoršovala a zhoršovala. Nemohla jsem se obléknout ani umýt, neměla jsem sílu ani nosit svou dceru.“

Holly před transplantací potřebovala invalidní vozík, ale po léčbě odešla z nemocnice po svých.

Podle jejích slov: „Byl to zázrak. Získala jsem zpět svůj život a nezávislost a budoucnost je opět jasná, pokud jde o to být mámou a dělat všechno s Islou.“

Po dvou letech netrpěla žádnými relapsy a na snímcích nejsou žádné známky aktivní nemoci.

Lékaři popisují její RS jako spící, ale existuje naděje, že transplantace by mohla být trvalým řešením.

Nákladná

Nemocnice Royal Hallamshire – spolu s nemocnicemi ve Spojených státech, Švédsku a Brazílii – je součástí mezinárodní studie MIST, která hodnotí dlouhodobý přínos transplantace kmenových buněk.

Všichni účastníci studie mají recidivující remitentní RS, kdy pacienti zažívají záchvaty – neboli relapsy – následované obdobím remise.

Léčba zahrnuje intenzivní chemoterapii, takže pacienti jsou varováni před vedlejšími účinky, jako je nevolnost a vypadávání vlasů.

Paul Kirkham, další pacient s RS, řekl, že je rád, že transplantaci podstoupil, ale dodal: „Člověka to srazí. Raději bych si dal 10 kol s Mikem Tysonem.“

Transplantace si vyžádá jednorázové náklady ve výši přibližně 30 000 liber, což je srovnatelné s ročními náklady na některé druhy léčby RS.

Protože zákrok nezahrnuje žádné nové léky a namísto toho znovu využívá stávající terapii s použitím pacientových vlastních buněk, farmaceutické společnosti nejsou příliš motivovány k tomu, aby se do něj zapojily.

Prof Richard Burt z Northwestern University v Chicagu provedl první HSCT pro RS již v roce 1995 a koordinuje mezinárodní studii, která začala v roce 2006.

Řekl: „Ve farmaceutickém a akademickém světě se proti tomu vyskytl odpor. Tohle není technologie, kterou si můžete patentovat, a my jsme toho dosáhli bez podpory průmyslu.“

Vloni zveřejněná studie zahrnující pacienty s RS v Chicagu ukázala významné snížení neurologického postižení a u některých pacientů zlepšení přetrvávalo nejméně čtyři roky, ačkoli neexistovala žádná srovnávací kontrolní skupina.

Výsledek podrobnější studie MIST – která bude zveřejněna za několik let – by mohl určit, zda se transplantace kmenových buněk stane standardní léčbou NHS pro mnoho pacientů s RS.

Doktorka Emma Grayová, vedoucí oddělení klinických studií britské Společnosti pro roztroušenou sklerózu , uvedla: „V současné době probíhají ve Velké Británii klinické studie: „Probíhající výzkum naznačuje, že léčba kmenovými buňkami, jako je HSCT, by mohla nabídnout naději, a je zřejmé, že v případech, na které upozornila pořad Panorama, měla vliv na změnu života.

„Studie však ukázaly, že zatímco HSCT může být schopna stabilizovat nebo zlepšit postižení u některých lidí s RS, nemusí být účinná u všech typů tohoto onemocnění.“

Dr Gray uvedl, že lidé by si měli být vědomi, že se jedná o „agresivní léčbu, která s sebou nese značná rizika“, ale vyzval k dalšímu výzkumu HSCT, aby bylo možné lépe porozumět její bezpečnosti a dlouhodobé účinnosti.

pořad Panorama vysílá BBC One v pondělí 18. ledna 2016 ve 20:30

.