Britiske læger i Sheffield siger, at patienter med multipel sklerose (MS) viser “bemærkelsesværdige” forbedringer efter at have modtaget en behandling, der normalt bruges til kræft.
Omkring 20 patienter har modtaget knoglemarvstransplantation ved hjælp af deres egne stamceller. Nogle patienter, der var lammet, har været i stand til at gå igen.
Professor Basil Sharrack fra Royal Hallamshire Hospital i Sheffield sagde: “Det er virkelig en stor bedrift at have en behandling, som potentielt kan vende en invaliditet,” siger han.
Omkring 100.000 mennesker i Det Forenede Kongerige har MS, en uhelbredelig neurologisk sygdom. De fleste patienter får diagnosen i 20’erne og 30’erne.
Sygdommen får immunsystemet til at angribe foringen af nerverne i hjernen og rygmarven.
Immunsystemet “genstartes”
Behandlingen – kendt som en autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) – har til formål at ødelægge det defekte immunsystem ved hjælp af kemoterapi.
Det genopbygges derefter med stamceller, der høstes fra patientens eget blod. Disse celler er på et så tidligt stadie, at de ikke har udviklet de fejl, der udløser MS.
Prof John Snowden, konsulent hæmatolog på Royal Hallamshire Hospital, sagde: “Immunforsvaret bliver nulstillet eller genstartet tilbage til et tidspunkt, før det forårsagede MS.”
Omkring 20 MS-patienter er blevet behandlet i Sheffield i de sidste tre år. Professor Snowden tilføjede: “Det er tydeligt, at vi har haft en stor indvirkning på patienternes liv, hvilket er glædeligt.”
Multipel sklerose
I MS bliver det beskyttende lag, der omgiver nervefibrene i hjernen og rygmarven – kendt som myelin – beskadiget. Immunsystemet angriber fejlagtigt myelinet, hvilket forårsager ardannelse eller sklerose.
Det beskadigede myelin forstyrrer nervesignalerne – lidt ligesom en kortslutning forårsaget af et flosset elkabel. Hvis processen med betændelse og ardannelse ikke behandles, kan tilstanden i sidste ende forårsage permanent neurodegeneration.
BBC’s Panorama-program fik eksklusiv adgang til flere patienter, der har gennemgået stamcelletransplantation.
Steven Storey blev diagnosticeret med MS i 2013 og gik inden for et år fra at være en habil atlet til at have brug for en kørestol og miste følelsen i store dele af kroppen.
Han sagde: “Jeg gik fra at løbe maratonløb til at have brug for akutpleje 24 timer i døgnet. På et tidspunkt kunne jeg ikke engang holde en ske og give mig selv mad.”
Samtidig med transplantationen var han i stand til at bevæge sine tæer, og efter fire måneder kunne han stå uden hjælpemidler.
Steven har stadig brug for en kørestol, men han er forbløffet over sine fremskridt: “Det har været utroligt. Jeg var i en meget dårlig situation, men nu kan jeg svømme og cykle, og jeg er fast besluttet på at gå.”
Holly Drewry var kun 21 år, da hun fik konstateret MS, og hendes tilstand blev forværret, efter at hun fødte sin datter Isla.
Hun sagde: “Inden for et par måneder fik jeg det værre og værre. Jeg kunne ikke klæde mig på eller vaske mig selv; jeg havde ikke engang kræfter nok til at bære min datter.”
Holly havde brug for en kørestol før transplantationen, men efter behandlingen gik hun ud af hospitalet.
Hun sagde: Hun sagde: “Det har været et mirakel. Jeg har fået mit liv og min uafhængighed tilbage, og fremtiden ser lys ud igen med hensyn til at være mor og gøre alting med Isla.”
To år efter har hun ikke haft nogen tilbagefald, og der er ingen tegn på aktiv sygdom på hendes scanninger.
Lægerne beskriver hendes MS som sovende, men der er håb om, at transplantationen kan være en permanent løsning.
Kosteffektivt
The Royal Hallamshire Hospital – sammen med hospitaler i USA, Sverige og Brasilien – er en del af et internationalt forsøg, MIST, som vurderer de langsigtede fordele ved stamcelletransplantation.
Alle deltagere i forsøget har recidiverende-remitterende MS, hvor patienterne oplever anfald – eller tilbagefald – efterfulgt af perioder med remission.
Behandlingen indebærer intensiv kemoterapi, så patienterne advares om, at der er bivirkninger som kvalme og hårtab.
Paul Kirkham, en anden MS-patient, sagde, at han var glad for at have fået transplantationen, men tilføjede: “Det slår dig. Jeg ville hellere have taget 10 runder med Mike Tyson.”
Transplantationen indebærer en engangsudgifter på omkring 30.000 pund, hvilket kan sammenlignes med de årlige udgifter til nogle MS-behandlinger.
Da proceduren ikke indebærer nogen ny medicin, men i stedet genanvender en eksisterende behandling ved hjælp af patientens egne celler, er der kun et lille incitament for medicinalfirmaer til at involvere sig.
Professor Richard Burt fra Northwestern University i Chicago foretog den første HSCT for MS allerede i 1995 og koordinerer det internationale forsøg, der blev indledt i 2006.
Han sagde: “Der har været modstand mod dette i den farmaceutiske og akademiske verden. Det er ikke en teknologi, man kan tage patent på, og vi har opnået dette uden opbakning fra industrien.”
En undersøgelse, der blev offentliggjort sidste år, og som omfattede MS-patienter i Chicago, viste betydelige reduktioner i neurologisk handicap, og for nogle var forbedringerne vedvarende i mindst fire år, selv om der ikke var nogen sammenlignende kontrolgruppe.
Resultatet af det mere detaljerede MIST-forsøg – som vil blive rapporteret om et par år – kan afgøre, om stamcelletransplantationen bliver en standardbehandling i NHS for mange MS-patienter.
Dr Emma Gray, leder af kliniske forsøg hos UK’s MS Society , sagde: “Den igangværende forskning tyder på, at stamcellebehandlinger som HSCT kan give håb, og det er klart, at de i de tilfælde, der blev fremhævet af Panorama, har haft en livsændrende effekt.
“Forsøg har imidlertid vist, at mens HSCT kan stabilisere eller forbedre handicappet hos nogle mennesker med MS, er det måske ikke effektivt for alle typer af sygdommen.”
Dr. Gray sagde, at folk skulle være opmærksomme på, at det var en “aggressiv behandling, der er forbundet med betydelige risici”, men opfordrede til mere forskning i HSCT, så der kunne opnås større forståelse af dens sikkerhed og langsigtede effektivitet.
Panorama sendes på BBC One mandag den 18. januar 2016 kl. 20:30.