Médicos del Reino Unido en Sheffield dicen que los pacientes con esclerosis múltiple (EM) están mostrando mejoras «notables» después de recibir un tratamiento normalmente utilizado para el cáncer.
Una veintena de pacientes han recibido trasplantes de médula ósea con sus propias células madre. Algunos pacientes que estaban paralizados han podido volver a caminar.
El profesor Basil Sharrack, del Royal Hallamshire Hospital de Sheffield, dijo: «Disponer de un tratamiento que puede revertir potencialmente la discapacidad es realmente un gran logro».
Alrededor de 100.000 personas en el Reino Unido padecen esclerosis múltiple, una enfermedad neurológica incurable. La mayoría de los pacientes son diagnosticados entre los 20 y los 30 años.
La enfermedad hace que el sistema inmunitario ataque el revestimiento de los nervios del cerebro y la médula espinal.
Sistema inmunitario ‘reiniciado’
El tratamiento -conocido como trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés)- tiene como objetivo destruir el sistema inmunitario defectuoso mediante quimioterapia.
Se reconstruye entonces con células madre extraídas de la propia sangre del paciente. Estas células están en una fase tan temprana que no han desarrollado los defectos que desencadenan la EM.
El profesor John Snowden, hematólogo consultor del Hospital Royal Hallamshire, dijo: «El sistema inmunitario se está restableciendo o reiniciando a un punto de tiempo anterior al que provocaba la EM».
Alrededor de 20 pacientes con EM han sido tratados en Sheffield en los últimos tres años. El profesor Snowden añadió: «Está claro que hemos conseguido un gran impacto en la vida de los pacientes, lo cual es gratificante».
Esclerosis múltiple
En la EM, la capa protectora que rodea las fibras nerviosas del cerebro y la médula espinal -conocida como mielina- se daña. El sistema inmunitario ataca por error a la mielina, provocando una cicatrización o esclerosis.
La mielina dañada interrumpe las señales nerviosas, de forma similar al cortocircuito provocado por un cable eléctrico deshilachado. Si el proceso de inflamación y cicatrización no se trata, la enfermedad puede provocar una neurodegeneración permanente.
El programa Panorama de la BBC tuvo acceso exclusivo a varios pacientes que se sometieron al trasplante de células madre.
Steven Storey fue diagnosticado de esclerosis múltiple en 2013 y, en un año, pasó de ser un atleta sin problemas a necesitar una silla de ruedas y perder la sensibilidad en gran parte de su cuerpo.
Dijo: «Pasé de correr maratones a necesitar cuidados intensivos las 24 horas del día. En un momento dado no podía ni siquiera sostener una cuchara y alimentarme».
A los pocos días del trasplante ya era capaz de mover los dedos de los pies y, al cabo de cuatro meses, podía mantenerse de pie sin ayuda.
Steven sigue necesitando una silla de ruedas, pero está asombrado de sus progresos: «Ha sido increíble. Estaba en una situación desesperada, pero ahora puedo nadar y montar en bicicleta y estoy decidido a caminar.»
Holly Drewry tenía sólo 21 años cuando le diagnosticaron esclerosis múltiple y su estado empeoró después de dar a luz a su hija Isla.
Dijo «En un par de meses empeoré cada vez más. No podía vestirme ni lavarme; ni siquiera tenía fuerzas para llevar a mi hija».
Holly necesitaba una silla de ruedas antes de su trasplante, pero después del tratamiento salió caminando del hospital.
Dijo: «Ha sido un milagro. He recuperado mi vida y mi independencia y el futuro es brillante de nuevo en términos de ser madre y hacer todo con Isla.»
Dos años después, no ha sufrido ninguna recaída y no hay indicios de enfermedad activa en sus escáneres.
Los médicos describen su esclerosis múltiple como latente, pero existe la esperanza de que el trasplante pueda ser una solución permanente.
Costos
El Royal Hallamshire Hospital – junto con hospitales de Estados Unidos, Suecia y Brasil- forma parte de un ensayo internacional, el MIST, que evalúa los beneficios a largo plazo del trasplante de células madre.
Todos los participantes en el ensayo padecen esclerosis múltiple remitente recidivante, en la que los pacientes sufren ataques -o recaídas- seguidos de periodos de remisión.
El tratamiento incluye quimioterapia intensiva, por lo que se advierte a los pacientes de que existen efectos secundarios como náuseas y pérdida de cabello.
Paul Kirkham, otro paciente con esclerosis múltiple, dijo que se alegraba de haberse sometido al trasplante, pero añadió: «Te golpea. Preferiría haber hecho 10 asaltos con Mike Tyson».
El trasplante supone un coste único de unas 30.000 libras esterlinas, comparable al coste anual de algunos tratamientos para la EM.
Debido a que el procedimiento no implica nuevos fármacos y, en su lugar, reutiliza una terapia ya existente utilizando las propias células del paciente, las empresas farmacéuticas tienen pocos incentivos para implicarse.
El profesor Richard Burt, de la Universidad Northwestern de Chicago, llevó a cabo el primer HSCT para la EM ya en 1995 y coordina el ensayo internacional que comenzó en 2006.
Dijo: «Ha habido resistencia a esto en el mundo farmacéutico y académico. No se trata de una tecnología que se pueda patentar y lo hemos conseguido sin el respaldo de la industria».
Un estudio publicado el año pasado con pacientes de EM en Chicago demostró una reducción significativa de la discapacidad neurológica y, en algunos casos, las mejoras persistieron durante al menos cuatro años, aunque no había un grupo de control comparativo.
El resultado del ensayo MIST, más detallado, del que se informará en un par de años, podría determinar si el trasplante de células madre se convierte en un tratamiento estándar del Servicio Nacional de Salud para muchos pacientes de EM.
La Dra. Emma Gray, directora de ensayos clínicos de la Sociedad de EM del Reino Unido, dijo: «Las investigaciones en curso sugieren que los tratamientos con células madre como el HSCT podrían ofrecer esperanza, y está claro que en los casos destacados por Panorama han tenido un impacto que ha cambiado la vida.
«Sin embargo, los ensayos han descubierto que, aunque el HSCT puede estabilizar o mejorar la discapacidad en algunas personas con EM, puede no ser eficaz para todos los tipos de la enfermedad.»
El Dr. Gray dijo que la gente debe ser consciente de que se trata de un «tratamiento agresivo que conlleva riesgos significativos», pero pidió que se investigue más sobre el HSCT para que se conozca mejor su seguridad y eficacia a largo plazo.
Panorama se emite en la BBC One a las 20:30 el lunes 18 de enero de 2016.