Des médecins britanniques de Sheffield affirment que les patients atteints de sclérose en plaques (SEP) présentent des améliorations « remarquables » après avoir reçu un traitement habituellement utilisé pour le cancer.
Une vingtaine de patients ont reçu une greffe de moelle osseuse utilisant leurs propres cellules souches. Certains patients qui étaient paralysés ont été capables de marcher à nouveau.
Le professeur Basil Sharrack, de l’hôpital Royal Hallamshire de Sheffield, a déclaré : « Avoir un traitement qui peut potentiellement inverser le handicap est vraiment une réussite majeure ».
Au Royaume-Uni, environ 100 000 personnes sont atteintes de la SEP, une maladie neurologique incurable. La plupart des patients sont diagnostiqués dans la vingtaine ou la trentaine.
La maladie fait que le système immunitaire attaque la paroi des nerfs du cerveau et de la moelle épinière.
Système immunitaire ‘rebooté’
Le traitement – connu sous le nom d’autogreffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) – vise à détruire le système immunitaire défectueux en utilisant la chimiothérapie.
Il est ensuite reconstruit avec des cellules souches prélevées dans le propre sang du patient. Ces cellules sont à un stade si précoce qu’elles n’ont pas développé les défauts qui déclenchent la SEP.
Le professeur John Snowden, hématologue consultant à l’hôpital Royal Hallamshire, a déclaré : « Le système immunitaire est réinitialisé ou redémarré à un moment où il ne provoquait pas la SEP ».
Une vingtaine de patients atteints de SEP ont été traités à Sheffield au cours des trois dernières années. Le Pr Snowden a ajouté : « Il est clair que nous avons eu un impact important sur la vie des patients, ce qui est gratifiant. »
Sclérose en plaques
Dans la SEP, la couche protectrice entourant les fibres nerveuses du cerveau et de la moelle épinière – appelée myéline – se détériore. Le système immunitaire attaque par erreur la myéline, provoquant des cicatrices ou une sclérose.
La myéline endommagée perturbe les signaux nerveux – un peu comme le court-circuit provoqué par un câble électrique effiloché. Si le processus d’inflammation et de cicatrisation n’est pas traité alors, à terme, l’affection peut provoquer une neurodégénérescence permanente.
L’émission Panorama de la BBC a eu un accès exclusif à plusieurs patients qui ont subi la greffe de cellules souches.
Steven Storey a été diagnostiqué avec la SEP en 2013 et, en l’espace d’un an, il est passé du statut d’athlète valide à celui d’avoir besoin d’un fauteuil roulant et de perdre la sensation dans une grande partie de son corps.
Il a déclaré : « Je suis passé de courir des marathons à avoir besoin de soins aigus 24 heures sur 24. À un moment donné, je ne pouvais même pas tenir une cuillère et me nourrir tout seul. »
Quelques jours après la transplantation, il était capable de bouger ses orteils, et après quatre mois, il pouvait se tenir debout sans aide.
Steven a toujours besoin d’un fauteuil roulant, mais il est stupéfait de ses progrès : « C’est incroyable. J’étais dans un endroit sinistre, mais maintenant je peux nager et faire du vélo et je suis déterminé à marcher. »
Holly Drewry n’avait que 21 ans lorsqu’on lui a diagnostiqué une sclérose en plaques et son état s’est détérioré après avoir donné naissance à sa fille Isla.
Elle a déclaré : » En quelques mois, mon état s’est aggravé. Je ne pouvais pas m’habiller ou me laver ; je n’avais même pas la force de porter ma fille. »
Holly avait besoin d’un fauteuil roulant avant sa transplantation, mais après le traitement, elle sortait de l’hôpital.
Elle a dit : « C’est un miracle. J’ai récupéré ma vie et mon indépendance et l’avenir est à nouveau brillant pour ce qui est d’être une maman et de tout faire avec Isla. »
Deux ans après, elle n’a souffert d’aucune rechute et il n’y a aucun signe de maladie active sur ses scanners.
Les médecins décrivent sa SEP comme dormante, mais il y a un espoir que la transplantation puisse être une solution permanente.
Cost-effective
Le Royal Hallamshire Hospital – ainsi que des hôpitaux aux États-Unis, Suède et Brésil – fait partie d’un essai international, MIST, qui évalue les avantages à long terme de la greffe de cellules souches.
Tous ceux qui participent à l’essai ont une SEP rémittente, où les patients subissent des attaques – ou des rechutes – suivies de périodes de rémission.
Le traitement implique une chimiothérapie intensive, donc les patients sont prévenus qu’il y a des effets secondaires tels que des nausées et une perte de cheveux.
Paul Kirkham, un autre patient atteint de SEP, a dit qu’il était heureux d’avoir eu la greffe mais a ajouté : « Cela vous assomme. J’aurais préféré faire 10 rounds avec Mike Tyson ».
La greffe implique un coût unique d’environ 30 000 £, ce qui est comparable au coût annuel de certains traitements contre la SEP.
Parce que la procédure n’implique pas de nouveaux médicaments et réoriente au contraire une thérapie existante en utilisant les propres cellules du patient, il y a peu d’incitation à la rentabilité pour les sociétés pharmaceutiques à s’impliquer.
Le professeur Richard Burt, de l’Université Northwestern de Chicago, a réalisé la première HSCT pour la SEP dès 1995 et coordonne l’essai international qui a débuté en 2006.
Il a déclaré : « Il y a eu une résistance à cela dans le monde pharmaceutique et universitaire. Ce n’est pas une technologie que vous pouvez breveter et nous y sommes parvenus sans le soutien de l’industrie. »
Une étude publiée l’année dernière impliquant des patients atteints de SEP à Chicago a montré des réductions significatives de l’incapacité neurologique, et pour certains les améliorations ont persisté pendant au moins quatre ans, bien qu’il n’y ait pas eu de groupe de contrôle comparatif.
Les résultats de l’essai MIST plus détaillé – qui fera l’objet d’un rapport dans quelques années – pourraient déterminer si la greffe de cellules souches devient un traitement standard du NHS pour de nombreux patients atteints de SEP.
Le Dr Emma Gray, responsable des essais cliniques à la Société britannique de la SEP, a déclaré : « Les recherches en cours suggèrent que les traitements par cellules souches tels que la HSCT pourraient offrir de l’espoir, et il est clair que dans les cas mis en évidence par Panorama, ils ont eu un impact qui a changé la vie.
« Cependant, les essais ont révélé que si la HSCT peut être en mesure de stabiliser ou d’améliorer le handicap chez certaines personnes atteintes de SEP, elle peut ne pas être efficace pour tous les types de la maladie. »
Le Dr Gray a déclaré que les gens devaient être conscients qu’il s’agissait d’un « traitement agressif qui comporte des risques importants », mais a appelé à davantage de recherches sur la HSCT afin de mieux comprendre sa sécurité et son efficacité à long terme.
Panorama est diffusé sur BBC One à 20h30 le lundi 18 janvier 2016.