A sheffieldi orvosok szerint a szklerózis multiplexben (MS) szenvedő betegek “figyelemre méltó” javulást mutatnak, miután egy olyan kezelésben részesültek, amelyet általában a rák kezelésére használnak.
Nagyjából 20 beteg kapott csontvelőátültetést saját őssejtjeik felhasználásával. Néhány beteg, aki lebénult, újra tudott járni. “Olyan kezeléssel rendelkezni, amely potenciálisan visszafordíthatja a fogyatékosságot, valóban nagy eredmény”.
Egy gyógyíthatatlan neurológiai betegségben, a szklerózis multiplexben Nagy-Britanniában mintegy 100 000 ember szenved. A legtöbb beteget a 20-as és 30-as éveikben diagnosztizálják.
A betegség hatására az immunrendszer megtámadja az agyban és a gerincvelőben lévő idegek bélését.
Immunrendszer “újraindítása”
A kezelés – amelyet autológ vérképző őssejt-transzplantációnak (HSCT) neveznek – célja a hibás immunrendszer elpusztítása kemoterápia segítségével.
Ezt azután a beteg saját véréből nyert őssejtekkel építik újra. Ezek a sejtek olyan korai stádiumban vannak, hogy még nem alakultak ki bennük azok a hibák, amelyek az SM-et kiváltják.
John Snowden professzor, a Royal Hallamshire Kórház hematológus szakorvosa elmondta: “Az immunrendszert visszaállítják vagy újraindítják egy olyan időpontba, amikor még nem okozott szklerózis multiplexet”.
Az elmúlt három évben mintegy 20 MS-beteget kezeltek Sheffieldben. Snowden professzor hozzátette: “Egyértelmű, hogy nagy hatást értünk el a betegek életében, ami örömteli.”
Sklerózis multiplex
Az MS-ben az agyban és a gerincvelőben lévő idegrostokat körülvevő védőréteg – az úgynevezett myelin – károsodik. Az immunrendszer tévesen megtámadja a mielint, ami hegesedést vagy szklerózist okoz.
A sérült mielin megzavarja az idegjeleket – inkább úgy, mint a rövidzárlat, amit egy kirepedt elektromos kábel okoz. Ha a gyulladás és a hegesedés folyamatát nem kezelik, akkor az állapot végül maradandó neurodegenerációt okozhat.
A BBC Panorama című műsora exkluzív hozzáférést kapott több olyan beteghez, akik őssejtátültetésen estek át.
Steven Storey-nál 2013-ban diagnosztizálták a szklerózis multiplexet, és egy éven belül ép testű sportolóból kerekesszékre szorult, és teste nagy részén elvesztette az érzékelését. “Maratoni futásból 24 órás akut ellátásra szorultam. Egyszer még egy kanalat sem tudtam megfogni és etetni magam.”
A transzplantáció után néhány nappal már képes volt mozgatni a lábujjait, és négy hónap múlva már segítség nélkül is tudott állni.
Steven még mindig kerekesszékre szorul, de elképesztő a fejlődése: “Hihetetlen volt. Szörnyű helyzetben voltam, de most már tudok úszni és kerékpározni, és eltökéltem, hogy járni fogok.”
Holly Drewry mindössze 21 éves volt, amikor SM-et diagnosztizáltak nála, és állapota azután romlott, hogy megszülte lányát, Islát.
Az asszony elmondta: “Néhány hónapon belül egyre rosszabbul lettem. Nem tudtam felöltözni vagy megmosakodni, még a lányomat sem volt erőm cipelni.”
Hollynak a transzplantáció előtt kerekesszékre volt szüksége, de a kezelés után kisétált a kórházból.
Az asszony azt mondta: “Nem tudtam felöltözni vagy megmosakodni: “Ez egy csoda volt. Visszakaptam az életemet és a függetlenségemet, és a jövőm ismét fényes, ami az anyaságot és az Islával való együttlétet illeti.”
Két év elteltével nem szenvedett visszaesést, és a felvételeken nincs nyoma aktív betegségnek.
Az orvosok szerint a szklerózis multiplex szindróma nyugalmi állapotban van, de van remény arra, hogy a transzplantáció végleges megoldást jelenthet.
Költséghatékony
A Royal Hallamshire Hospital – az egyesült államokbeli kórházakkal együtt, Svédországgal és Brazíliával – részt vesz egy nemzetközi vizsgálatban, a MIST-ben, amely az őssejt-transzplantáció hosszú távú előnyeit vizsgálja.
A vizsgálatban részt vevők mindegyike relapszusos, remitáló szklerózis multiplexben szenved, amikor a betegeknél rohamok – vagy visszaesések – jelentkeznek, amelyeket remissziós időszakok követnek.
A kezelés intenzív kemoterápiával jár, ezért a betegeket figyelmeztetik, hogy mellékhatásokkal jár, például hányingerrel és hajhullással.
Paul Kirkham, egy másik szklerózis multiplexes beteg elmondta, hogy örül a transzplantációnak, de hozzátette: “Ez kiüti az embert. Inkább csináltam volna 10 menetet Mike Tysonnal”.
A transzplantáció egyszeri költsége körülbelül 30 000 font, ami összevethető néhány MS-kezelés éves költségével.
Mivel az eljárás nem tartalmaz új gyógyszereket, hanem a beteg saját sejtjeinek felhasználásával egy meglévő terápiát használ újra, a gyógyszergyártó cégeket kevés profitérdekeltség ösztönzi a részvételre.
A chicagói Northwestern Egyetem professzora, Richard Burt már 1995-ben elvégezte az első HSCT-t az MS kezelésére, és ő koordinálja a 2006-ban kezdődött nemzetközi kísérletet. “A gyógyszeripar és az akadémiai világ ellenállást tanúsított ezzel szemben. Ezt a technológiát nem lehet szabadalmaztatni, és mi ezt az ipar támogatása nélkül értük el.”
Egy tavaly közzétett, chicagói MS-betegek bevonásával végzett vizsgálat a neurológiai fogyatékosság jelentős csökkenését mutatta ki, és egyeseknél a javulás legalább négy évig fennmaradt, bár nem volt összehasonlító kontrollcsoport.
A részletesebb MIST-kísérlet eredménye – amelyről néhány év múlva számolnak be – meghatározhatja, hogy az őssejtátültetés sok MS-beteg számára standard NHS-kezeléssé válik-e az NHS-ben.
Dr. Emma Gray, az Egyesült Királyság MS Társaságának klinikai vizsgálatokért felelős vezetője elmondta: “A folyamatban lévő kutatások azt sugallják, hogy az olyan őssejtes kezelések, mint a HSCT, reményt adhatnak, és egyértelmű, hogy a Panorama által kiemelt esetekben életet megváltoztató hatásuk volt.
“A kísérletek azonban azt találták, hogy bár a HSCT képes lehet stabilizálni vagy javítani a fogyatékosságot egyes MS-betegeknél, nem biztos, hogy a betegség minden típusánál hatásos.”.
Dr. Gray szerint az embereknek tisztában kell lenniük azzal, hogy ez egy “agresszív kezelés, amely jelentős kockázatokkal jár”, de több kutatásra szólított fel a HSCT-vel kapcsolatban, hogy jobban megértsük annak biztonságosságát és hosszú távú hatékonyságát.
A Panorama 2016. január 18-án, hétfőn 20:30-kor jelentkezik a BBC One-on.