I medici inglesi di Sheffield dicono che i pazienti con sclerosi multipla (MS) stanno mostrando miglioramenti “notevoli” dopo aver ricevuto un trattamento solitamente utilizzato per il cancro.

Circa 20 pazienti hanno ricevuto trapianti di midollo osseo utilizzando le loro stesse cellule staminali. Alcuni pazienti che erano paralizzati sono stati in grado di camminare di nuovo.

Prof Basil Sharrack, del Royal Hallamshire Hospital di Sheffield, ha detto: “Avere un trattamento che può potenzialmente invertire la disabilità è davvero un risultato importante”.

Circa 100.000 persone nel Regno Unito hanno la SM, una condizione neurologica incurabile. La maggior parte dei pazienti viene diagnosticata tra i 20 e i 30 anni.

La malattia fa sì che il sistema immunitario attacchi il rivestimento dei nervi nel cervello e nel midollo spinale.

Sistema immunitario ‘riavviato’

Il trattamento – noto come un trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) – mira a distruggere il sistema immunitario difettoso utilizzando la chemioterapia.

Viene poi ricostruito con cellule staminali raccolte dal sangue del paziente stesso. Queste cellule sono ad uno stadio così precoce che non hanno sviluppato i difetti che scatenano la SM.

Prof John Snowden, consulente ematologo al Royal Hallamshire Hospital, ha detto: “Il sistema immunitario viene resettato o riavviato a un punto di tempo prima che ha causato la SM”.

Circa 20 pazienti con SM sono stati trattati a Sheffield negli ultimi tre anni. Prof Snowden ha aggiunto: “È chiaro che abbiamo fatto un grande impatto sulla vita dei pazienti, che è gratificante.”

Sclerosi multipla

Nella SM lo strato protettivo che circonda le fibre nervose nel cervello e nel midollo spinale – noto come mielina – viene danneggiato. Il sistema immunitario attacca erroneamente la mielina, causando cicatrici o sclerosi.

La mielina danneggiata interrompe i segnali nervosi – un po’ come il corto circuito causato da un cavo elettrico sfilacciato. Se il processo di infiammazione e cicatrizzazione non viene trattato, alla fine la condizione può causare una neurodegenerazione permanente.

Il programma Panorama della BBC ha avuto accesso esclusivo a diversi pazienti che hanno subito il trapianto di cellule staminali.

Steven Storey è stato diagnosticato con MS nel 2013 e, entro un anno, è andato da essere un atleta abile a bisogno di una sedia a rotelle e perdere la sensazione in gran parte del suo corpo.

Ha detto: “Sono passato dal correre le maratone al bisogno di cure acute 24 ore su 24. Ad un certo punto non potevo nemmeno tenere in mano un cucchiaio e nutrirmi da solo.”

In pochi giorni dal trapianto era in grado di muovere le dita dei piedi, e dopo quattro mesi poteva stare in piedi da solo.

Steven ha ancora bisogno di una sedia a rotelle ma è stupito dei suoi progressi: “È stato incredibile. Ero in un posto terribile, ma ora posso nuotare e andare in bicicletta e sono determinato a camminare.”

Holly Drewry aveva solo 21 anni quando le è stata diagnosticata la SM e le sue condizioni sono peggiorate dopo aver dato alla luce sua figlia Isla.

Ha detto “In un paio di mesi sono peggiorata sempre di più. Non potevo vestirmi o lavarmi; non avevo nemmeno la forza di portare mia figlia.”

Holly aveva bisogno di una sedia a rotelle prima del suo trapianto, ma dopo il trattamento è uscita dall’ospedale.

Ha detto: “È stato un miracolo. Ho riavuto la mia vita e la mia indipendenza e il futuro è di nuovo luminoso in termini di essere una mamma e fare tutto con Isla”.

Due anni dopo non ha avuto ricadute e non ci sono prove di malattia attiva sulle sue scansioni.

I medici descrivono la sua SM come dormiente, ma c’è la speranza che il trapianto possa essere una soluzione permanente.

Cost-effective

Il Royal Hallamshire Hospital – insieme agli ospedali negli Stati Uniti, Svezia e Brasile – fa parte di un trial internazionale, il MIST, che sta valutando i benefici a lungo termine del trapianto di cellule staminali.

Tutti coloro che fanno parte della sperimentazione hanno la SM recidivante remittente, dove i pazienti sperimentano attacchi – o ricadute – seguiti da periodi di remissione.

Il trattamento comporta una chemioterapia intensiva, così i pazienti sono avvertiti che ci sono effetti collaterali come nausea e perdita di capelli.

Paul Kirkham, un altro paziente di SM, ha detto che era felice di aver avuto il trapianto, ma ha aggiunto: “Ti butta giù. Avrei preferito fare 10 round con Mike Tyson”.

Il trapianto comporta un costo una tantum di circa 30.000 sterline, che è paragonabile al costo annuale di alcuni trattamenti per la SM.

Perché la procedura non coinvolge nuovi farmaci e invece ripropone una terapia esistente utilizzando le cellule del paziente, c’è poco incentivo di profitto per le aziende farmaceutiche di essere coinvolti.

Prof Richard Burt, Northwestern University, Chicago effettuato il primo HSCT per MS già nel 1995 e sta coordinando la sperimentazione internazionale che ha iniziato nel 2006.

Ha detto: “C’è stata resistenza a questo nel mondo farmaceutico e accademico. Questa non è una tecnologia che si può brevettare e abbiamo raggiunto questo senza il sostegno dell’industria.”

Uno studio pubblicato l’anno scorso che ha coinvolto i pazienti con SM a Chicago ha mostrato riduzioni significative nella disabilità neurologica, e per alcuni i miglioramenti persistono per almeno quattro anni, anche se non c’era un gruppo di controllo comparativo.

I risultati della prova più dettagliata MIST – che riferirà in un paio di anni – potrebbe determinare se il trapianto di cellule staminali diventa un trattamento standard NHS per molti pazienti con SM.

Dr Emma Gray, capo delle sperimentazioni cliniche presso l’associazione MS del Regno Unito, ha detto: “La ricerca in corso suggerisce trattamenti con cellule staminali come HSCT potrebbe offrire speranza, ed è chiaro che nei casi evidenziati da Panorama hanno avuto un impatto che cambia la vita.

“Tuttavia, le prove hanno trovato che mentre HSCT può essere in grado di stabilizzare o migliorare la disabilità in alcune persone con SM può non essere efficace per tutti i tipi di condizione.”

Il dottor Gray ha detto che la gente dovrebbe essere consapevole che è un “trattamento aggressivo che viene con rischi significativi”, ma ha chiesto più ricerca su HSCT così ci potrebbe essere una maggiore comprensione della sua sicurezza ed efficacia a lungo termine.

Panorama viene trasmesso su BBC One alle 20:30 di lunedì 18 gennaio 2016.