Se le è stata diagnosticata la sindrome mielodisplastica (SMD), i medici del Memorial Sloan Kettering elaboreranno un ciclo di trattamento specifico per lei. Prenderemo in considerazione una serie di fattori, tra cui:
- la gravità della malattia, compreso il punteggio IPSS-R e la categoria OMS (vedi Classificazione e stadiazione)
- gli eventuali trattamenti precedenti che hai ricevuto
- se sei un candidato per un trapianto di cellule staminali
- la tua età e la salute generale
Trapianto di cellule staminali
Se ti è stata diagnosticata la SMD, potresti essere in grado di ricevere un trapianto di cellule staminali, chiamato anche trapianto di midollo osseo. Ha il potenziale per curare la SMD. Per saperne di più sul nostro programma di trapianto di cellule staminali.
I trapianti di cellule staminali possono essere considerati un’opzione di trattamento se hai meno di 75 anni e sei altrimenti sano. Per ricevere un trapianto, devi avere un donatore di cellule staminali compatibile. Questa persona può essere un membro della famiglia o un donatore volontario non imparentato. Potrebbe essere necessario sottoporsi ad altri trattamenti per la SMD prima del trapianto.
Cura di supporto
La cura di supporto è la pietra angolare di tutti i trattamenti per la SMD. Il suo obiettivo è quello di aiutare ad alleviare o prevenire i sintomi della bassa conta ematica.
La cura di supporto include l’uso di trasfusioni di sangue e piastrine per le persone con una conta pericolosamente bassa di globuli rossi e piastrine. Gli antibiotici possono essere usati per trattare le infezioni. Le persone con SMD possono anche beneficiare dell’assunzione di iniezioni come l’eritropoietina (Procrit®) e la darbepoetina (Aranesp®). Questi farmaci stimolano il midollo osseo a produrre globuli rossi. I farmaci che spingono il midollo osseo a produrre più globuli bianchi includono il fattore stimolante le colonie di granulociti (Neupogen®) e il pegfilgrastim (Neulasta®).
I trattamenti possono aiutare a migliorare temporaneamente la conta del sangue e ridurre o eliminare i sintomi della bassa conta del sangue. Non risolvono la causa sottostante alla SMD.
Anche se sta ricevendo la chemioterapia per la SMD o in preparazione per un trapianto di cellule staminali, riceverà anche cure di supporto.
Trattamenti aggiuntivi per la SMD
Per le persone con SMD che non sono idonee per un trapianto di cellule staminali, il Memorial Sloan Kettering offre le seguenti opzioni di trattamento:
Chemioterapia
5-azacitidina (Vidaza®)
La US Food and Drug Administration ha approvato la 5-azacitidina per il trattamento della SMD nel 2004. Il farmaco migliora la funzione del midollo osseo liberando i geni di cui il corpo ha bisogno per produrre cellule del sangue normali. Quando la funzione del midollo osseo migliora, la conta del sangue aumenta. Per alcune persone, la conta dei blasti nel loro midollo osseo torna alla normalità.
Lo sviluppo della leucemia è anche ridotto o ritardato con la 5-azacitidina. La sopravvivenza delle persone con SMD che prendono il farmaco può essere prolungata. I medici generalmente prescrivono la 5-azacitidina per le persone che hanno conteggi del sangue significativamente bassi o un numero aumentato di blasti del midollo osseo.
Decitabina (Dacogen®)
Decitabina è approvata dalla FDA per trattare la SMD. È simile alla 5-azacitidina in molti modi, compreso il modo in cui funziona. Anch’essa migliora la funzione del midollo osseo, aumenta la conta del sangue e diminuisce la conta dei blasti del midollo osseo. Decitabina può anche ritardare lo sviluppo della leucemia e prolungare la sopravvivenza delle persone con MDS.
Decitabina e 5-azacitidina hanno effetti collaterali simili, tra cui un abbassamento temporaneo della conta del sangue.
Farmaci immunomodulatori
Lenalidomide (Revlimid®)
Lenalidomide è approvato dalla FDA solo per un sottotipo relativamente raro di SMD con l’anomalia del cromosoma 5 nota come anomalia della delezione 5q. Quando le persone con SMD hanno questa anomalia, c’è una probabilità molto alta che se sono anemiche, lenalidomide migliorerà i loro livelli di emoglobina (la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno). La lenalidomide può funzionare in alcune persone che non hanno l’anomalia della delezione 5q, ma non altrettanto bene.
La lenalidomide deve essere usata con molta attenzione. Anche se migliora il livello di emoglobina e l’anemia migliora, in realtà diminuisce i livelli di neutrofili. Questo tipo di globuli bianchi è la prima linea di difesa del corpo contro la maggior parte delle infezioni. Lenalidomide diminuirà anche il numero di piastrine. Questi conteggi abbassati aumentano il rischio di emorragie e infezioni.
Terapia immunosoppressiva (IST)
Un altro approccio terapeutico è chiamato immunosoppressione. Utilizza l’anticorpo antitimociti globulina e il farmaco immunosoppressore ciclosporina per sopprimere l’attività dei globuli bianchi che, in alcuni casi di SMD, interferiscono con la normale produzione di cellule del sangue. Questo approccio funziona temporaneamente in meno della metà delle persone con SMD.
Terapia della leucemia
Per le persone con SMD il cui midollo osseo ha un gran numero di cellule blastiche, i medici possono usare una terapia per la leucemia acuta. Questo è particolarmente probabile se l’obiettivo è quello di diminuire il numero di blasti del midollo osseo in preparazione per una procedura di trapianto di cellule staminali. Per saperne di più su come trattiamo la leucemia.