骨髄異形成症候群（MDS）と診断された場合、メモリアル・スローン・ケタリングの医師は、あなた専用の治療方針を考案します。 その際、以下のような様々な要素を考慮します。

• IPSS-RスコアやWHOカテゴリーなどの重症度（分類と病期分類を参照）
• これまでに受けた治療
• 幹細胞移植の候補であるかどうか
• 年齢と全般的健康状態

幹細胞移植

MDSと診断された場合。 骨髄移植とも呼ばれる幹細胞移植を受けられる可能性があります。 MDSを完治させる可能性があるのです。 幹細胞移植プログラムについての詳細はこちら

幹細胞移植は、あなたが75歳未満で、その他の点で健康であれば、治療の選択肢の一つとして検討されるかもしれません。 移植を受けるには、適合する幹細胞ドナーが必要です。 この人は家族でも、血縁関係のないボランティアドナーでもかまいません。

Supportive Care

支持療法はすべてのMDSの治療の基礎となるものです。

支持療法には、赤血球や血小板の数が危険なほど少ない人に対する輸血や血小板輸血が含まれます。 感染症の治療には、抗生物質が使用されることがあります。 また、エリスロポエチン（プロクリット®）やダルベポエチン（アラネスプ®）などの注射が有効な場合があります。 これらの薬剤は骨髄を刺激して赤血球を産生させます。 白血球を増やすために骨髄を刺激する薬には、顆粒球コロニー刺激因子（ニューポゲン®）やペグフィルグラスチム（ニューラスタ®）などがあります。

治療により一時的に血球数が向上し、血球数低下による症状が軽減または消失することがあります。

MDSの化学療法を受けている場合、または幹細胞移植の準備をしている場合でも、支持療法を受けることになります。

MDSの追加治療

幹細胞移植の適応がないMDS患者さんには、メモリアル・スローン・ケタリングは以下の治療法を提供しています：

化学療法

5-アザシチジン（Vidaza®）

米国食品医薬品局は2004年にMDS治療のために5-アザシチジンを承認しています。 この薬剤は、体が正常な血液細胞を作るために必要な遺伝子を解放することにより、骨髄機能を改善します。 骨髄機能が改善されると、血球数が増加します。 白血病の発症も5-アザシチジンによって抑制または遅延されます。 この薬を服用したMDS患者の生存期間は延長することができます。

デシタビン（Dacogen®）

デシタビンはMDSの治療のためにFDAに承認されています。 5-アザシチジンと類似しており、その作用機序を含め、多くの点で類似しています。 こちらも骨髄機能を改善し、血球数を増加させ、骨髄芽球数を減少させます。

デシタビンと5-アザシチジンには、一時的に血球数を減少させるなど、同様の副作用があります。

免疫調節薬

Lenalidomide (Revlimid®)

Lenalidomide は5q欠失異常として知られる第5染色体異常を持つ比較的まれなタイプのMDSに対してのみFDAから承認されています。 MDSの人々がこの異常を持っている場合、貧血であれば、レナリドマイドがヘモグロビン（酸素を運ぶ赤血球のタンパク質）のレベルを改善する可能性が非常に高くなります。

レナリドマイドは非常に慎重に使用する必要があります。 ヘモグロビン値を改善し、貧血がよくなったとしても、実際には好中球のレベルが低下してしまいます。 このタイプの白血球は、ほとんどの感染症に対する体の最初の防御線です。 レナリドマイドはまた、血小板数を減少させます。

免疫抑制療法（IST）

もう一つの治療法は免疫抑制療法と呼ばれるものです。 抗胸腺細胞グロブリンという抗体とシクロスポリンという免疫抑制剤を用いて、MDSの一部の症例で正常な血液細胞の生産を妨げている白血球の活性を抑制するものです。

白血病治療

骨髄に多数の芽球があるMDS患者には、医師が急性白血病の治療を行うことがあります。 特に、幹細胞移植の準備のために骨髄の芽球数を減少させることが目的であれば、その可能性は高くなります。 白血病の治療法についてはこちら

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