De Britse artsen in Sheffield zeggen dat patiënten met multiple sclerose (MS) ‘opmerkelijke’ verbeteringen vertonen na het ondergaan van een behandeling die gewoonlijk voor kanker wordt gebruikt.

Omstreeks 20 patiënten hebben een beenmergtransplantatie ondergaan waarbij hun eigen stamcellen zijn gebruikt. Sommige patiënten die verlamd waren, hebben weer kunnen lopen.

Prof Basil Sharrack, van Sheffield’s Royal Hallamshire Hospital, zei: “Een behandeling die mogelijk invaliditeit kan omkeren is echt een grote prestatie.”

Rond 100.000 mensen in het Verenigd Koninkrijk hebben MS, een ongeneeslijke neurologische aandoening. De meeste patiënten worden gediagnosticeerd in hun 20ste en 30ste levensjaar.

De ziekte veroorzaakt dat het immuunsysteem de bekleding van de zenuwen in de hersenen en het ruggenmerg aanvalt.

Immuunsysteem ‘opnieuw opgestart’

De behandeling – autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) genoemd – is erop gericht het gebrekkige immuunsysteem met chemotherapie te vernietigen.

Het wordt vervolgens weer opgebouwd met stamcellen die uit het eigen bloed van de patiënt worden gehaald. Deze cellen zijn in zo’n vroeg stadium dat ze nog niet de gebreken hebben ontwikkeld die MS veroorzaken.

Prof John Snowden, consultant hematoloog in het Royal Hallamshire Hospital, zei: “Het immuunsysteem wordt gereset of terug opgestart naar een tijdstip voordat het MS veroorzaakte.”

In Sheffield zijn in de afgelopen drie jaar ongeveer 20 MS-patiënten behandeld. Prof. Snowden voegde daaraan toe: “Het is duidelijk dat we een grote impact hebben gehad op het leven van patiënten, en dat is verheugend.”

Multiple sclerose

Bij MS raakt de beschermende laag rond zenuwvezels in de hersenen en het ruggenmerg – myeline genoemd – beschadigd. Het immuunsysteem valt ten onrechte de myeline aan, waardoor littekenvorming of sclerose ontstaat.

De beschadigde myeline verstoort de zenuwsignalen – een beetje zoals kortsluiting veroorzaakt door een rafelige elektriciteitskabel. Als het proces van ontsteking en littekenvorming niet wordt behandeld, kan de aandoening uiteindelijk permanente neurodegeneratie veroorzaken.

Het BBC-programma Panorama kreeg exclusieve toegang tot verschillende patiënten die een stamceltransplantatie hebben ondergaan.

Steven Storey werd in 2013 gediagnosticeerd met MS en ging binnen een jaar van een valide atleet naar het nodig hebben van een rolstoel en het verliezen van gevoel in een groot deel van zijn lichaam.

Hij zei: “Ik ging van het lopen van marathons naar het nodig hebben van 24-uurs acute zorg. Op een gegeven moment kon ik niet eens meer een lepel vasthouden en mezelf voeden.”

Binnen een paar dagen na de transplantatie kon hij zijn tenen bewegen, en na vier maanden kon hij zonder hulp staan.

Steven heeft nog steeds een rolstoel nodig, maar is verbijsterd over zijn vooruitgang: “Het is ongelooflijk geweest. Ik was er slecht aan toe, maar nu kan ik zwemmen en fietsen en ik ben vastbesloten om te lopen.”

Holly Drewry was net 21 toen ze de diagnose MS kreeg en haar toestand verslechterde nadat ze was bevallen van haar dochter Isla.

Ze zei “Binnen een paar maanden ging het steeds slechter met me. Ik kon me niet aankleden of wassen; ik had niet eens de kracht om mijn dochter te dragen.”

Holly had voor haar transplantatie een rolstoel nodig, maar na de behandeling liep ze zo het ziekenhuis uit.

Ze zei: “Het was een wonder. Ik heb mijn leven en mijn onafhankelijkheid terug en de toekomst is weer rooskleurig wat betreft moeder zijn en alles doen met Isla.”

Twee jaar later heeft ze geen terugvallen meer gehad en op haar scans zijn geen aanwijzingen voor een actieve ziekte.

Dokters beschrijven haar MS als slapend, maar er is hoop dat de transplantatie een permanente oplossing zou kunnen zijn.

Kosteffectief

Het Royal Hallamshire Hospital – samen met ziekenhuizen in de Verenigde Staten, Zweden en Brazilië – deel uit van een internationaal onderzoek, MIST, waarin de voordelen van stamceltransplantatie op lange termijn worden beoordeeld.

Al degenen die aan het onderzoek deelnemen, hebben relapsing remitting MS, waarbij patiënten aanvallen – of relapses – ervaren, gevolgd door perioden van remissie.

De behandeling omvat intensieve chemotherapie, dus patiënten worden gewaarschuwd dat er bijwerkingen zijn, zoals misselijkheid en haaruitval.

Paul Kirkham, een andere MS-patiënt, zei dat hij blij was dat hij de transplantatie had ondergaan, maar voegde eraan toe: “Het geeft je wel een klap. Ik had liever 10 rondes met Mike Tyson gedaan.”

De transplantatie brengt een eenmalige kostprijs met zich mee van ongeveer 30.000 pond, wat vergelijkbaar is met de jaarlijkse kosten van sommige MS-behandelingen.

Omdat bij de procedure geen nieuwe geneesmiddelen worden gebruikt, maar in plaats daarvan een bestaande therapie met de eigen cellen van de patiënt opnieuw wordt toegepast, is er voor geneesmiddelenfabrikanten weinig winstoogmerk om mee te doen.

Prof Richard Burt van de Northwestern University in Chicago voerde al in 1995 de eerste HSCT voor MS uit en coördineert de internationale proef die in 2006 begon.

Hij zei: “Er is weerstand tegen geweest in de farmaceutische en academische wereld. Dit is geen technologie die je kunt patenteren en we hebben dit bereikt zonder steun van de industrie.”

Een vorig jaar gepubliceerde studie met MS-patiënten in Chicago liet een aanzienlijke vermindering van de neurologische invaliditeit zien, en voor sommigen hielden de verbeteringen ten minste vier jaar aan, hoewel er geen vergelijkende controlegroep was.

De uitkomst van de meer gedetailleerde MIST-studie – die over een paar jaar zal worden gerapporteerd – zou kunnen bepalen of de stamceltransplantatie een standaard NHS-behandeling wordt voor veel MS-patiënten.

Dr Emma Gray, hoofd klinische proeven bij de Britse MS-vereniging , zei: “Lopend onderzoek suggereert dat stamcelbehandelingen zoals HSCT hoop kunnen bieden, en het is duidelijk dat in de gevallen die door Panorama werden belicht, ze een levensveranderende impact hebben gehad.

“Uit proeven is echter gebleken dat, hoewel HSCT bij sommige MS-patiënten de invaliditeit kan stabiliseren of verbeteren, het misschien niet bij alle vormen van de aandoening effectief is.”

Dr. Gray zei dat mensen zich ervan bewust moeten zijn dat het een “agressieve behandeling is die aanzienlijke risico’s met zich meebrengt”, maar riep op tot meer onderzoek naar HSCT, zodat er meer inzicht kan worden verkregen in de veiligheid en effectiviteit ervan op de lange termijn.

Panorama wordt uitgezonden op BBC One om 20:30 op maandag 18 januari 2016.