Sheffieldissä työskentelevien brittiläisten lääkäreiden mukaan MS-potilaat, joilla on MS-tauti, ovat saaneet ”merkittäviä” parannuksia saatuaan hoitoa, jota käytetään tavallisesti syövän hoitoon.
Noin 20 potilasta on saanut luuydinsiirron, jossa on käytetty heidän omia kantasolujaan. Jotkut halvaantuneet potilaat ovat pystyneet kävelemään uudelleen.
Professori Basil Sharrack Sheffieldin Royal Hallamshire Hospitalista sanoi: ”Se, että meillä on hoito, joka voi mahdollisesti kumota vammaisuuden, on todella suuri saavutus”.
Britanniassa noin 100 000 ihmistä sairastaa MS-tautia, joka on parantumaton neurologinen sairaus. Useimmat potilaat saavat diagnoosin 20- ja 30-vuotiaina.
Sairaus saa immuunijärjestelmän hyökkäämään aivojen ja selkäytimen hermojen limakalvoa vastaan.
Immuunijärjestelmä ”käynnistetään uudelleen”
Hoidolla – joka tunnetaan nimellä autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) – pyritään tuhoamaan viallista immuunijärjestelmää solunsalpaajahoidon avulla.
Se rakennetaan sitten uudelleen potilaan omasta verestä kerätyillä kantasoluilla. Nämä solut ovat niin varhaisessa vaiheessa, etteivät ne ole kehittäneet MS-taudin laukaisevia vikoja.
Prof John Snowden, Royal Hallamshire Hospitalin hematologian erikoislääkäri, sanoi: ”Immuunijärjestelmä nollataan tai käynnistetään uudelleen takaisin aikaan ennen kuin se aiheutti MS-taudin.”
Sheffieldissä on kolmen viime vuoden aikana hoidettu noin 20 MS-potilasta. Professori Snowden lisäsi: ”On selvää, että olemme saaneet aikaan suuren vaikutuksen potilaiden elämään, mikä on ilahduttavaa.”
Multippeliskleroosi
MS-taudissa aivojen ja selkäytimen hermosäikeitä ympäröivä suojakerros – niin sanottu myeliini – vaurioituu. Immuunijärjestelmä hyökkää virheellisesti myeliinin kimppuun aiheuttaen arpeutumista eli skleroosia.
Vahingoittunut myeliini häiritsee hermosignaaleja – pikemminkin kuin oikosulku, jonka aiheuttaa kulunut sähkökaapeli. Jos tulehdus- ja arpeutumisprosessia ei hoideta, tila voi lopulta aiheuttaa pysyvän neurodegeneraation.
BBC:n Panorama-ohjelma sai yksinoikeudella tutustua useisiin potilaisiin, joille on tehty kantasolusiirto.
Steven Storeylla diagnosoitiin MS-tauti vuonna 2013, ja vuoden sisällä hän muuttui liikuntakykyisestä urheilijasta pyörätuolin tarpeeseen ja menetti tuntoaistimukset suuressa osassa kehoaan.
Hän sanoi: ”Siirryin maratonjuoksusta ympärivuorokautisen akuuttihoidon tarpeeseen. Jossain vaiheessa en pystynyt edes pitämään lusikkaa kädessäni ja ruokkimaan itseäni.”
Muutaman päivän kuluttua elinsiirrosta hän pystyi liikuttamaan varpaitaan, ja neljän kuukauden kuluttua hän pystyi seisomaan ilman apuvälineitä.
Steven tarvitsee edelleen pyörätuolia, mutta on hämmästynyt edistymisestään: ”Se on ollut uskomatonta. Olin surkeassa tilanteessa, mutta nyt pystyn uimaan ja pyöräilemään ja olen päättänyt kävellä.”
Holly Drewry oli vasta 21-vuotias, kun hänellä diagnosoitiin MS-tauti, ja hänen tilansa huononi sen jälkeen, kun hän synnytti tyttärensä Islan.
Holly Drewry sanoi: ”Parin kuukauden aikana vointini huononi jatkuvasti. En pystynyt pukeutumaan enkä peseytymään, enkä jaksanut edes kantaa tytärtäni.”
Holly tarvitsi pyörätuolia ennen elinsiirtoa, mutta hoidon jälkeen hän käveli ulos sairaalasta.
Hän sanoi: ”Se on ollut ihme. Sain elämäni ja itsenäisyyteni takaisin, ja tulevaisuus on taas valoisa sen suhteen, että voin olla äiti ja tehdä kaikenlaista Islan kanssa.”
Kahden vuoden jälkeen hänellä ei ole ollut pahenemisvaiheita, eikä hänen kuvissaan ole merkkejä aktiivisesta taudista.
Lääkärit kuvaavat hänen MS-tautiaan lepotilassa olevaksi, mutta on toivoa, että elinsiirto saattaisi olla pysyvä ratkaisu.
Kustannustehokas
The Royal Hallamshire Hospital – yhdessä sairaaloiden kanssa Yhdysvalloissa, Ruotsissa ja Brasiliassa – on mukana kansainvälisessä MIST-tutkimuksessa, jossa arvioidaan kantasolusiirron pitkän aikavälin hyötyjä.
Kaikki tutkimukseen osallistuvat sairastavat relapsoivaa remittoivaa MS-tautia, jossa potilaat kokevat kohtauksia eli relapseja, joita seuraavat remissiojaksot.
Hoitoon kuuluu intensiivinen kemoterapia, joten potilaita varoitetaan haittavaikutuksista, kuten pahoinvoinnista ja hiustenlähdöstä.
Paul Kirkham, toinen MS-tautia sairastava potilas, kertoi olevansa iloinen elinsiirrosta, mutta hän lisäsi myös, että: ”Siirto kolhii. Olisin mieluummin ottanut 10 erää Mike Tysonin kanssa.”
Transplantaatiosta aiheutuu noin 30 000 punnan kertakustannukset, jotka ovat verrattavissa joidenkin MS-taudin hoitojen vuotuisiin kustannuksiin.
Koska toimenpiteeseen ei liity uusia lääkkeitä, vaan siinä käytetään uudelleen olemassa olevaa hoitoa, jossa käytetään potilaan omia soluja, lääkeyhtiöillä ei ole juurikaan voittoa tavoittelevia kannustimia osallistua toimenpiteeseen.
Professori Richard Burt Northwestern-yliopistosta, Chicagosta, teki ensimmäisen MS-taudin hoitoon tarkoitetun HSCT-hoitokokeen jo vuonna 1995, ja hän koordinoi vuonna 2006 alkanutta kansainvälistä tutkimusta. ”Lääke- ja akateemisessa maailmassa on ollut vastustusta tätä vastaan. Tätä teknologiaa ei voi patentoida, ja olemme saavuttaneet tämän ilman teollisuuden tukea.”
Viime vuonna julkaistussa tutkimuksessa, johon osallistui MS-potilaita Chicagossa, havaittiin, että neurologinen invaliditeetti väheni merkittävästi, ja joillakin parannukset säilyivät ainakin neljä vuotta, vaikka vertailuryhmää ei ollutkaan.
MIST-tutkimuksen, josta raportoidaan parin vuoden kuluttua, yksityiskohtaisemman tutkimuksen tuloksista voi olla apua siinä, tuleeko kantasolujen siirrosta NHS:ssä vakioksi monien MS-tautia sairastavien potilaiden hoidoksi.
Tohtori Emma Gray, Ison-Britannian MS-yhdistyksen kliinisten tutkimusten johtaja , sanoi: ”On selvää, että Panorama-ohjelmassa esitellyissä tapauksissa niillä on ollut elämää muuttava vaikutus.
”Tutkimuksissa on kuitenkin havaittu, että vaikka HSCT voi vakauttaa tai parantaa vammaisuutta joillakin MS-tautia sairastavilla henkilöillä, se ei välttämättä tehoa kaikkiin MS-tautityyppeihin”.”
Tohtori Gray sanoi, että ihmisten pitäisi olla tietoisia siitä, että kyseessä on ”aggressiivinen hoito, johon liittyy merkittäviä riskejä”, mutta hän vaati, että HSCT:tä on tutkittava enemmän, jotta sen turvallisuudesta ja pitkän aikavälin tehokkuudesta saataisiin enemmän tietoa.
Panorama lähetetään BBC One -kanavalla maanantaina 18.1.2016 kello 20.30.