Medicii britanici din Sheffield spun că pacienții cu scleroză multiplă (SM) prezintă îmbunătățiri „remarcabile” după ce au primit un tratament folosit de obicei pentru cancer.

Circa 20 de pacienți au primit transplanturi de măduvă osoasă folosind propriile lor celule stem. Unii pacienți care au fost paralizați au reușit să meargă din nou.

Prof Basil Sharrack, de la Spitalul Royal Hallamshire din Sheffield, a declarat: „A avea un tratament care poate, potențial, să inverseze handicapul este cu adevărat o realizare majoră.”

Aproximativ 100.000 de persoane din Marea Britanie au SM, o afecțiune neurologică incurabilă. Majoritatea pacienților sunt diagnosticați la vârsta de 20-30 de ani.

Boala face ca sistemul imunitar să atace mucoasa nervilor din creier și măduva spinării.

Sistemul imunitar „repornit”

Tratamentul – cunoscut sub numele de transplant autolog de celule stem hematopoietice (HSCT) – urmărește să distrugă sistemul imunitar defectuos cu ajutorul chimioterapiei.

Este apoi reconstruit cu celule stem recoltate din sângele propriu al pacientului. Aceste celule sunt într-un stadiu atât de incipient încât nu au dezvoltat defectele care declanșează SM.

Prof. John Snowden, hematolog consultant la Royal Hallamshire Hospital, a declarat:

: „Sistemul imunitar este resetat sau repornit înapoi la un punct de timp înainte de a provoca SM”.

Aproximativ 20 de pacienți cu SM au fost tratați în Sheffield în ultimii trei ani. Profesorul Snowden a adăugat: „Este clar că am avut un mare impact asupra vieții pacienților, ceea ce este îmbucurător.”

Scleroza multiplă

În SM, stratul protector care înconjoară fibrele nervoase din creier și măduva spinării – cunoscut sub numele de mielină – se deteriorează. Sistemul imunitar atacă în mod eronat mielina, provocând cicatrizarea sau scleroza.

Mielina deteriorată întrerupe semnalele nervoase – mai degrabă ca un scurtcircuit cauzat de un cablu electric rupt. Dacă procesul de inflamație și cicatrizare nu este tratat, atunci, în cele din urmă, afecțiunea poate provoca o neurodegenerare permanentă.

Programul Panorama de la BBC a avut acces exclusiv la mai mulți pacienți care au fost supuși transplantului de celule stem.

Steven Storey a fost diagnosticat cu scleroză multiplă în 2013 și, în decurs de un an, a trecut de la a fi un atlet apt de muncă la a avea nevoie de un scaun cu rotile și la a-și pierde sensibilitatea în mare parte din corp.

A spus el: „Am trecut de la a alerga maratoane la a avea nevoie de îngrijire acută 24 de ore pe zi. La un moment dat nu puteam nici măcar să țin o lingură în mână și să mă hrănesc singur.”

În câteva zile de la transplant a reușit să își miște degetele de la picioare, iar după patru luni putea să stea în picioare fără ajutor.

Steven încă are nevoie de un scaun cu rotile, dar este uimit de progresele sale: „A fost incredibil. Eram într-un loc îngrozitor, dar acum pot să înot și să merg cu bicicleta și sunt hotărât să merg.”

Holly Drewry avea doar 21 de ani când a fost diagnosticată cu scleroză multiplă, iar starea ei s-a deteriorat după ce a născut-o pe fiica ei, Isla.

Ea a spus: „În câteva luni m-am simțit din ce în ce mai rău. Nu puteam să mă îmbrac sau să mă spăl; nu aveam nici măcar puterea de a-mi purta fiica în brațe.”

Holly a avut nevoie de un scaun cu rotile înainte de transplant, dar după tratament a ieșit din spital.

A spus ea: „A fost un miracol. Mi-am recăpătat viața și independența, iar viitorul este din nou luminos în ceea ce privește faptul că voi fi mamă și voi face totul cu Isla.”

Doi ani mai târziu, ea nu a suferit nicio recidivă și nu există nicio dovadă de boală activă pe scanările sale.

Medicii îi descriu SM ca fiind latentă, dar există speranța că transplantul ar putea fi o soluție permanentă.

Costisitor

Spitalul Royal Hallamshire – împreună cu spitale din Statele Unite, Suedia și Brazilia – face parte dintr-un studiu internațional, MIST, care evaluează beneficiile pe termen lung ale transplantului de celule stem.

Toți cei care fac parte din studiu suferă de SM recurent remisivă, în care pacienții suferă atacuri – sau recăderi – urmate de perioade de remisiune.

Tratamentul implică chimioterapie intensivă, astfel încât pacienții sunt avertizați că există efecte secundare, cum ar fi greața și căderea părului.

Paul Kirkham, un alt pacient cu SM, a declarat că se bucură că a beneficiat de transplant, dar a adăugat: „Te doboară. Mai degrabă aș fi făcut 10 runde cu Mike Tyson”.

Transplantul implică un cost unic de aproximativ 30.000 de lire sterline, care este comparabil cu costul anual al unor tratamente pentru SM.

Pentru că procedura nu implică medicamente noi și, în schimb, reface o terapie existentă folosind propriile celule ale pacientului, există puține stimulente de profit pentru companiile farmaceutice pentru a se implica.

Prof. Richard Burt, de la Universitatea Northwestern din Chicago a efectuat primul HSCT pentru SM încă din 1995 și coordonează studiul internațional care a început în 2006.

A spus el: „A existat o rezistență la acest lucru în lumea farmaceutică și academică. Aceasta nu este o tehnologie pe care o poți breveta și am realizat acest lucru fără sprijinul industriei.”

Un studiu publicat anul trecut, care a implicat pacienți cu SM din Chicago, a arătat reduceri semnificative ale dizabilității neurologice, iar pentru unii dintre aceștia îmbunătățirile au persistat timp de cel puțin patru ani, deși nu a existat un grup de control comparativ.

Rezultatul studiului MIST mai detaliat – care va fi raportat în câțiva ani – ar putea determina dacă transplantul de celule stem va deveni un tratament standard al NHS pentru mulți pacienți cu SM.

Dr. Emma Gray, șefa studiilor clinice de la Societatea de SM din Marea Britanie , a declarat: „Cercetările în curs de desfășurare sugerează că tratamentele cu celule stem, cum ar fi HSCT, ar putea oferi speranță și este clar că, în cazurile evidențiate de Panorama, acestea au avut un impact care le-a schimbat viața.

„Cu toate acestea, studiile au constatat că, deși HSCT poate fi capabil să stabilizeze sau să îmbunătățească dizabilitatea la unele persoane cu SM, este posibil să nu fie eficient pentru toate tipurile de afecțiune.”

Dr. Gray a spus că oamenii ar trebui să fie conștienți că este un „tratament agresiv care vine cu riscuri semnificative”, dar a cerut mai multe cercetări privind HSCT, astfel încât să existe o mai bună înțelegere a siguranței și eficienței sale pe termen lung.

Panorama este difuzat pe BBC One la ora 20:30 luni, 18 ianuarie 2016.