Brittiska läkare i Sheffield säger att patienter med multipel skleros (MS) uppvisar ”anmärkningsvärda” förbättringar efter att ha fått en behandling som vanligtvis används för cancer.
Omkring 20 patienter har fått benmärgstransplantationer med hjälp av sina egna stamceller. Vissa patienter som var förlamade har kunnat gå igen.
Professor Basil Sharrack, vid Royal Hallamshire Hospital i Sheffield, sade: ”Att ha en behandling som potentiellt kan vända funktionshinder är verkligen en stor bedrift.”
Omkring 100 000 personer i Storbritannien har MS, en obotlig neurologisk sjukdom. De flesta patienter får diagnosen i 20- och 30-årsåldern.
Sjukdomen gör att immunförsvaret angriper slemhinnan på nerverna i hjärnan och ryggmärgen.
Immunförsvaret ”startas om”
Behandlingen – som kallas autolog hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) – syftar till att förstöra det felaktiga immunsystemet med hjälp av kemoterapi.
Det återuppbyggs sedan med hjälp av stamceller från patientens eget blod. Dessa celler befinner sig på ett så tidigt stadium att de inte har utvecklat de fel som utlöser MS.
Prof John Snowden, hematolog vid Royal Hallamshire Hospital, säger: ”Immunförsvaret återställs eller startas om till en tidpunkt innan det orsakade MS.”
Omkring 20 MS-patienter har behandlats i Sheffield under de senaste tre åren. Professor Snowden tillade: ”Det är tydligt att vi har haft en stor inverkan på patienternas liv, vilket är glädjande.”
Multipel skleros
I MS skadas det skyddande skiktet som omger nervfibrerna i hjärnan och ryggmärgen – det så kallade myelinet. Immunförsvaret angriper felaktigt myelinet och orsakar ärrbildning eller skleros.
Det skadade myelinet stör nervsignalerna – ungefär som en kortslutning som orsakas av en trasig elkabel. Om processen med inflammation och ärrbildning inte behandlas kan tillståndet så småningom orsaka permanent neurodegeneration.
BBC:s program Panorama fick exklusiv tillgång till flera patienter som genomgått stamcellstransplantation.
Steven Storey fick diagnosen MS 2013 och gick inom ett år från att vara en vältränad idrottsman till att behöva rullstol och förlora känseln i stora delar av kroppen.
Han sa: ”Jag gick från att springa maratonlopp till att behöva akutvård dygnet runt. Vid ett tillfälle kunde jag inte ens hålla en sked och mata mig själv.”
För några dagar efter transplantationen kunde han röra på tårna och efter fyra månader kunde han stå utan hjälp.
Steven behöver fortfarande en rullstol men är förvånad över sina framsteg: ”Det har varit otroligt. Jag var i en svår situation, men nu kan jag simma och cykla och jag är fast besluten att gå.”
Holly Drewry var bara 21 år när hon fick diagnosen MS och hennes tillstånd försämrades efter att hon födde dottern Isla.
Hon sa: ”Inom ett par månader blev jag allt sämre. Jag kunde inte klä mig eller tvätta mig, jag hade inte ens kraft att bära min dotter.”
Holly behövde en rullstol före transplantationen, men efter behandlingen gick hon ut från sjukhuset.
Hon sa: ”Det har varit ett mirakel. Jag fick mitt liv och mitt oberoende tillbaka och framtiden ser ljus ut igen när det gäller att vara mamma och göra allt med Isla.”
Två år senare har hon inte drabbats av några skov och det finns inga tecken på aktiv sjukdom på hennes skanningar.
Läkarna beskriver hennes MS som vilande, men det finns hopp om att transplantationen kan vara en permanent lösning.
Kostnadseffektiv
The Royal Hallamshire Hospital – tillsammans med sjukhus i USA, Sverige och Brasilien – ingår i en internationell studie, MIST, som bedömer de långsiktiga fördelarna med stamcellstransplantation.
Alla som deltar i studien har relapserande remitterande MS, där patienterna drabbas av attacker – eller skov – som följs av perioder av remission.
Behandlingen innefattar intensiv kemoterapi, så patienterna varnas för biverkningar som illamående och håravfall.
Paul Kirkham, en annan MS-patient, säger att han är glad över att ha fått transplantationen, men tillägger: ”Det slår en. Jag hade hellre gjort 10 ronder med Mike Tyson.”
Transplantationen innebär en engångskostnad på cirka 30 000 pund, vilket kan jämföras med den årliga kostnaden för vissa MS-behandlingar.
Då ingreppet inte innebär några nya läkemedel utan i stället en ny behandling med patientens egna celler, finns det få vinstintressen för läkemedelsföretagen att engagera sig.
Professor Richard Burt vid Northwestern University i Chicago utförde den första HSCT-transplantationen för MS redan 1995 och samordnar den internationella prövningen som inleddes 2006.
Han sade: ”Det har funnits ett motstånd mot detta i den farmaceutiska och akademiska världen. Detta är inte en teknik som kan patenteras och vi har uppnått detta utan stöd från industrin.”
En studie som publicerades förra året och som omfattade MS-patienter i Chicago visade på betydande minskningar av neurologiska funktionshinder, och för en del av dem kvarstod förbättringarna i minst fyra år, även om det inte fanns någon jämförande kontrollgrupp.
Resultatet av den mer detaljerade MIST-försöket – som kommer att rapporteras om ett par år – kan avgöra om stamcellstransplantationen blir en standardbehandling inom NHS för många MS-patienter.
Dr Emma Gray, chef för kliniska prövningar vid UK’s MS Society , sade: ”Pågående forskning tyder på att stamcellsbehandlingar som HSCT kan ge hopp, och det är tydligt att i de fall som Panorama visade har de haft en livsavgörande effekt.
”Försök har dock visat att även om HSCT kan stabilisera eller förbättra funktionsnedsättningen hos vissa personer med MS är det kanske inte effektivt för alla typer av sjukdomen.”
Dr Gray sade att människor bör vara medvetna om att det är en ”aggressiv behandling som är förenad med betydande risker”, men efterlyste mer forskning om HSCT så att man kan få en bättre förståelse för dess säkerhet och långsiktiga effektivitet.
Panorama sänds på BBC One kl. 20:30 måndagen den 18 januari 2016.