brytyjscy lekarze w Sheffield powiedzieć pacjenci ze stwardnieniem rozsianym (MS) są pokazując „niezwykłe” poprawy po otrzymaniu leczenia zwykle używane do raka.

Około 20 pacjentów otrzymało przeszczepy szpiku kostnego przy użyciu ich własnych komórek macierzystych. Niektórzy pacjenci, którzy byli sparaliżowani, są w stanie ponownie chodzić.

Prof Basil Sharrack, z Sheffield’s Royal Hallamshire Hospital, powiedział: „Aby mieć leczenie, które może potencjalnie odwrócić niepełnosprawność jest naprawdę dużym osiągnięciem”.

Około 100,000 osób w Wielkiej Brytanii ma SM, nieuleczalną chorobę neurologiczną. Większość pacjentów jest zdiagnozowana w ich 20s i 30s.

Choroba powoduje, że układ odpornościowy atakuje wyściółkę nerwów w mózgu i rdzeniu kręgowym.

Immune system 'rebooted’

The treatment – known as an autologous haematopoietic stem cell transplant (HSCT) – aims to destroy the faulty immune system using chemotherapy.

Jest on następnie odbudowywany za pomocą komórek macierzystych pobranych z własnej krwi pacjenta. Komórki te są na tak wczesnym etapie, że nie rozwinęły jeszcze wad, które wywołują stwardnienie rozsiane.

Prof John Snowden, konsultant hematolog w Royal Hallamshire Hospital, powiedział: „Układ odpornościowy jest resetowany albo restartowany z powrotem do punktu czasu zanim to spowodowało stwardnienie rozsiane”.

Około 20 pacjentów stwardnienia rozsianego było leczonych w Sheffield w ostatnich trzech latach. Prof. Snowden dodał: „To jasne, że wywarliśmy duży wpływ na życie pacjentów, co jest satysfakcjonujące.”

Stwardnienie rozsiane

W stwardnieniu rozsianym warstwa ochronna otaczająca włókna nerwowe w mózgu i rdzeniu kręgowym – znana jako mielina – ulega uszkodzeniu. Układ odpornościowy błędnie atakuje mielinę, powodując bliznowacenie lub stwardnienie.

Uszkodzona mielina zakłóca sygnały nerwowe – podobnie jak zwarcie spowodowane przez postrzępiony kabel elektryczny. Jeśli proces zapalenia i bliznowacenia nie jest leczony, wtedy ostatecznie warunek może spowodować trwałą neurodegenerację.

Program Panorama BBC uzyskał wyłączny dostęp do kilku pacjentów, którzy przeszli przeszczep komórek macierzystych.

Steven Storey został zdiagnozowany z MS w 2013 roku i, w ciągu roku, przeszedł od bycia sprawnym sportowcem do konieczności wózka inwalidzkiego i utraty czucia w dużej części ciała.

On powiedział: „Poszedłem od biegania maratonów do potrzebowania 24-godzinnej ostrej opieki. W pewnym momencie nie mogłem nawet utrzymać łyżki i sam się nakarmić.”

W ciągu kilku dni od przeszczepu był w stanie poruszać palcami u stóp, a po czterech miesiącach mógł stać bez pomocy.

Steven nadal potrzebuje wózka inwalidzkiego, ale jest zdumiony swoimi postępami: „To było niesamowite. Byłem w fatalnym miejscu, ale teraz mogę pływać i jeździć na rowerze i jestem zdeterminowany, aby chodzić.”

Holly Drewry miała zaledwie 21 lat, kiedy zdiagnozowano u niej stwardnienie rozsiane, a jej stan pogorszył się po urodzeniu córki Isli.

She said „Within a couple of months I got worse and worse. Nie mogłam się ubrać ani umyć; nie miałam nawet siły nosić mojej córki.”

Holly potrzebowała wózka inwalidzkiego przed przeszczepem, ale po zabiegu wyszła ze szpitala.

Powiedziała: „To był cud. Odzyskałam życie i niezależność, a przyszłość rysuje się znowu w jasnych barwach, jeśli chodzi o bycie mamą i robienie wszystkiego z Islą.”

Dwa lata dalej nie doznała żadnych nawrotów i nie ma dowodów aktywnej choroby na jej skanach.

Doktorzy opisują jej stwardnienie rozsiane jako uśpione, ale jest nadzieja, że przeszczep może być stałą poprawką.

Kosztowny

The Royal Hallamshire Hospital – wraz ze szpitalami w Stanach Zjednoczonych, Szwecji i Brazylii – jest częścią międzynarodowego badania MIST, które ocenia długoterminowe korzyści płynące z przeszczepu komórek macierzystych.

Wszystkie osoby biorące udział w badaniu mają nawracająco-remisyjną postać SM, w której pacjenci doświadczają ataków – lub nawrotów – po których następują okresy remisji.

Leczenie obejmuje intensywną chemioterapię, więc pacjenci są ostrzegani, że istnieją efekty uboczne, takie jak nudności i utrata włosów.

Paul Kirkham, inny pacjent z SM, powiedział, że cieszy się z przeszczepu, ale dodał: „To cię dobija. Wolałbym mieć zrobione 10 rund z Mike Tyson”.

Przeszczep wiąże się z jednorazowym kosztem około £30,000, który jest porównywalny z rocznym kosztem niektórych zabiegów MS.

Ponieważ procedura nie obejmuje żadnych nowych leków, a zamiast tego ponownie wykorzystuje istniejącą terapię przy użyciu własnych komórek pacjenta, istnieje niewielki bodziec zysku dla firm farmaceutycznych, aby się zaangażować.

Prof Richard Burt, Northwestern University, Chicago przeprowadził pierwszą HSCT dla SM tak dawno jak 1995 i koordynuje międzynarodową próbę, która rozpoczęła się w 2006 roku.

On powiedział: „Był opór do tego w pharma i akademickim świecie. To nie jest technologia, którą można opatentować, a my osiągnęliśmy to bez poparcia przemysłu.”

Badanie opublikowane w zeszłym roku z udziałem pacjentów z SM w Chicago wykazało znaczące zmniejszenie niepełnosprawności neurologicznej, a dla niektórych ulepszenia utrzymywały się przez co najmniej cztery lata, chociaż nie było porównawczej grupy kontrolnej.

Wynik bardziej szczegółowej próby MIST – która będzie raportować w ciągu kilku lat – mógłby określić, czy przeszczep komórek macierzystych staje się standardowym leczeniem NHS dla wielu pacjentów z SM.

Dr Emma Gray, głowa prób klinicznych w UK’s MS Society , powiedziała: „Trwające badania sugerują, że zabiegi z wykorzystaniem komórek macierzystych, takie jak HSCT, mogą zaoferować nadzieję i jest jasne, że w przypadkach podkreślonych przez Panoramę miały one wpływ na zmianę życia.

„Jednak badania wykazały, że podczas gdy HSCT może być w stanie ustabilizować lub poprawić niepełnosprawność u niektórych osób z SM, może nie być skuteczne dla wszystkich typów tego warunku.”

Dr Gray powiedział, że ludzie powinni być świadomi, że jest to „agresywne leczenie, które wiąże się ze znacznym ryzykiem”, ale wezwał do dalszych badań nad HSCT, aby mogło być większe zrozumienie jego bezpieczeństwa i długoterminowej skuteczności.

Panorama jest nadawana na BBC One o godzinie 20:30 w poniedziałek 18 stycznia 2016 r.

.