W tym drugim przypadku, osoba otrzymała przeszczep komórek macierzystych z komórkami, które nie wyrażały genu CCR5, produkującego białko, które pomaga wirusowi wnikać do komórek.

Komórki bez genu CCR5 były częścią przeszczepu szpiku kostnego, który osoba przechodziła w ramach leczenia chłoniaka Hodgkina.

Po przeszczepie i po 30 miesiącach od zaprzestania terapii antyretrowirusowej lekarze potwierdzili, że wiremia HIV pozostała niewykrywalna w próbkach krwi.

To odkrycie oznacza, że jakiekolwiek ślady materiału genetycznego wirusa mogą nadal znajdować się w systemie, są to tak zwane ślady kopalne, co oznacza, że nie mogą prowadzić do dalszej replikacji wirusa.

Specjaliści potwierdzili, że HIV pozostał niewykrywalny również w próbkach płynu mózgowo-rdzeniowego, nasienia, tkanki jelitowej i tkanki limfoidalnej.

„Proponujemy, aby te wyniki stanowiły drugi w historii przypadek pacjenta, który został wyleczony z HIV” – mówi główny autor badania, prof. Ravindra Kumar Gupta z Uniwersytetu Cambridge w Wielkiej Brytanii.

„Nasze wyniki pokazują, że sukces przeszczepu komórek macierzystych jako leku na HIV, po raz pierwszy zgłoszony 9 lat temu u pacjenta z Berlina, może zostać powtórzony.”

– Prof. Ravindra Kumar Gupta

Jednakże, Prof. Gupta podkreśla, że „należy zauważyć, że ta terapia lecznicza jest obarczona wysokim ryzykiem i jest stosowana tylko w ostateczności u pacjentów z HIV, u których występują również zagrażające życiu hematologiczne nowotwory złośliwe.”

„Dlatego nie jest to terapia, która byłaby powszechnie oferowana pacjentom z HIV, którzy są skutecznie leczeni antyretrowirusowo”, ostrzega badacz.

Komentując te ustalenia, inni badacze zaangażowani w badanie wyrażają nadzieję, że w przyszłości naukowcy mogą być w stanie wykorzystać najnowocześniejsze narzędzia do edycji genów jako część interwencji mających na celu leczenie i wyleczenie HIV.

Dr Dimitra Peppa, która jest z Uniwersytetu Oksfordzkiego w U.K. i współautorka badania, zauważa, że „ene editing using the CCR5 has received a lot of attention recently.”

Nevertheless, she points out, there is still long way to go before such therapies may become viable.

„There are still many ethical and technical barriers – e.g., edytowanie genów, wydajność i solidne dane dotyczące bezpieczeństwa – do pokonania, zanim jakiekolwiek podejście wykorzystujące edytowanie genów CCR5 będzie można uznać za skalowalną strategię leczenia HIV”, mówi.

.